干細胞移植治療小腦萎縮臨床研究進展

小腦是人體重要的器官，它可以控制身體與四肢肌肉的協(xié)調(diào)。而小腦萎縮是一種以小腦性共濟失調(diào)和腦干損害為主的中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性病變疾病，對患者日常生活會造成嚴重影響。小腦萎縮癥多青壯年時期發(fā)病.

病程可長達二十年，病患由發(fā)病初期的口齒不清、步態(tài)不穩(wěn)、共濟失調(diào)、行動跌跌撞撞，走起路來呈蹣跚狀，猶如企鵝，因此亦被形象地稱為"企鵝家族”。到末期吞咽困難，終至臥床、插鼻胃管，生活無法自理。

小腦萎縮癥是一種家族顯性遺傳病，相關(guān)基因定位于人類第9號染色體。若父母一方患有小腦萎縮癥，其子女不分性別都將有50%的概率罹患此病。除遺傳因素，發(fā)病還可能與病毒感染、中毒和長期腦供血不足誘導有關(guān)。據(jù)數(shù)據(jù)顯示，全球大概400萬小腦萎縮患者，而我國已超200萬，約占全球患者的一半。

小腦萎縮本身不致命，但致殘率高。若患者沒有得到及時治療，病情愈發(fā)嚴重，漸漸失去正常的思維能力，甚至危及患者生命。因此，得了小腦萎縮最關(guān)鍵的是要及早進行治療。醫(yī)學上針對小腦萎縮的治療，除了物理治療、手術(shù)治療、藥物治療外，干細胞療法有望治愈腦萎縮。

科學家研究發(fā)現(xiàn)，干細胞移植能修復小腦萎縮，改善腦萎縮患者的記憶力減退、頭痛頭暈、反應遲鈍、行走不穩(wěn)、神情呆滯等臨床癥狀，有效改善其生活質(zhì)量，從而使患者能達到基本的生活自理。

1、 干細胞具有自我復制和多向分化潛能

干細胞作為種子細胞，移植到患者身體后可分化再生成神經(jīng)元，也可激活內(nèi)源性神經(jīng)干細胞，促進神經(jīng)元的再生，重建大腦中樞神經(jīng)系統(tǒng)網(wǎng)絡，從而使受控于損傷中樞神經(jīng)系統(tǒng)的肢體活動障礙、智力發(fā)育障礙等癥狀得以全面的改善。

2、 干細胞具有分泌作用

干細胞具有自分泌和旁分泌作用，可激發(fā)自身或周圍的細胞分泌各種細胞因子，促進腦細胞生長，補充減少的腦細胞，從而恢復神經(jīng)細胞的正常功能，改善大腦認知功能障礙和各種減退的功能。

3、遷移到損傷部位分化和替代損傷和死亡的神經(jīng)細胞

4、有效的抗炎及免疫調(diào)節(jié)作用

對38例脊髓小腦性共濟失調(diào)患者給予臍帶間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射治療，1次/周，4次為1個療程。38 例患者共接受52個療程治療，其中27例接受1個療程治療，8例接受2個療程，3例接受3個療程。

采用世界神經(jīng)病聯(lián)合會國際合作共濟失調(diào)量表(ICARS)對患者治療前后神經(jīng)功能進行評定，分值越高表示神經(jīng)功能缺損越嚴重，采用日常生活能力量表(ADL)對患者治療前后的日常生活能力量進行評估，分值越低，日常生活能力越強。治療后對患者進行隨訪。

38例脊髓小腦性共濟失調(diào)患者52個療程治療中，44個療程有效，有效率為84.6%， 38例脊髓小腦性共濟失調(diào)患者52個療程治療結(jié)束1個月與治療前比較，ICARS、ADL評分差異均有顯著性意義。

脊髓小腦性共濟失調(diào)患者52個療程治療結(jié)束1個月與治療前ICARS各單項：姿勢和步態(tài)障礙、動態(tài)功能(共濟運動、描圖)障礙、語言障礙、眼球運動障礙評分比較差異有顯著性意義(表2)。

有效患者行走不穩(wěn)、站立不穩(wěn)、 運動遲緩、上肢精細動作障礙、書寫困難、構(gòu)音障礙、 眼球運動障礙等臨床癥狀得到改善。

有效的44個療程中， 姿勢和步態(tài)改善37例次，動態(tài)功能(共濟運動、描圖)改善 33例次，語言障礙改善13例次，眼球運動障礙改善5例次。

研究結(jié)果表明，臍帶間充質(zhì)干細胞蛛網(wǎng)膜下腔注射治療小腦萎縮是安全的，可在一定程度上改善神經(jīng)功能。有效患者通過間歇多療程治療可以延緩疾病進展，提高生命質(zhì)量。