自體、異體同時進行!帕金森干細胞療法進入2期臨床

發(fā)表時間：2022-06-22 14:44

2021年6月23日，美國休斯頓地區(qū)非營利組織希望生物科學(xué)干細胞研究基金會（HBSCRF）獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)開展一項關(guān)于同種異體脂肪來源間充質(zhì)干細胞，多次靜脈輸注，治療帕金森的2期臨床試驗（NCT04928287），旨在評估該療法的有效性和安全性，以及在改善帕金森病患者日常生活活動和生活質(zhì)量方面的作用。

這項納入60名患者的試驗是FDA獲批HBSCRF針對帕金森病進行的第2項臨床試驗。HBSCRF此前已經(jīng)開展了一項自體脂肪來源間充質(zhì)干細胞的雙盲安慰劑對照研究，納入了24名帕金森病患者。HBSCRF可能是美國第一個針對同一疾病同時進行自體細胞和同種異體細胞治療評估的研究組織。

HBSCRF創(chuàng)始人Donna Chang表示：“我們想要探索脂肪來源間充質(zhì)干細胞在帕金森病中如何發(fā)揮作用的各個方面。雖然我們的主要研究重點一直是自體干細胞，但在之后的研究中，我們遇到了需要細胞，但體內(nèi)干細胞儲備不足的情況。為了給這些患者帶來獲益，我們進入了同種異體研究領(lǐng)域，并發(fā)現(xiàn)同種異體細胞治療也能夠具有很好的安全性；如果一些患者需要立即得到治療，同種異體細胞也具有優(yōu)勢。我們將探索可能性視為我們的責(zé)任，我們希望這些試驗?zāi)軌驇韮r值的信息。”

迄今為止，HBSCRF的在研干細胞候選藥物已獲得多項FDA批準(zhǔn)，涉及11個疾病領(lǐng)域的20項臨床研究，包括COVID-19的預(yù)防和治療、阿爾茨海默病、創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）、原發(fā)性側(cè)索硬化（PLS）、嚴(yán)重的骨關(guān)節(jié)炎、完全性和不完全性脊髓損傷、腦癱、慢性肌肉骨骼疼痛和狼瘡。HBSCRF創(chuàng)建于2020年3月，在其運營的第一年，已向患者給予了近1000億個細胞。

▲ 圖片來源：HBSCRF

干細胞移植治療帕金森病主要作用機制是將其誘導(dǎo)分化為多巴胺能神經(jīng)元，發(fā)揮細胞替代作用；還可利用其分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子、免疫調(diào)節(jié)等發(fā)揮神經(jīng)保護功能，促進損傷的多巴胺能神經(jīng)元修復(fù)。近年來，針對帕金森病的干細胞療法備受關(guān)注，相關(guān)的臨床試驗也相繼獲得監(jiān)管部門審批。

截至目前，在美國國立衛(wèi)生研究院clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療帕金森病的臨床研究近30項，其中涉及的干細胞種類包括誘導(dǎo)多能干細胞、間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞、胚胎干細胞等。